Medicamentos especiais nos Estados Unidos - Specialty drugs in the United States

Medicamentos especiais ou produtos farmacêuticos especializados são uma designação recente de produtos farmacêuticos classificados como de alto custo, alta complexidade e / ou alto toque . Os medicamentos especiais costumam ser biológicos - "medicamentos derivados de células vivas" que são injetáveis ​​ou infundidos (embora alguns sejam medicamentos orais). Eles são usados para condições crónicas ou complexos raras tratar, tais como cancro , artrite reumatde , hemofilia , HIV psoríase , doença inflamatória do intestino e da hepatite C . Em 1990, havia 10 medicamentos especiais no mercado, em meados da década de 1990 eram menos de 30, em 2008 eram 200 e em 2015 eram 300. Os medicamentos são frequentemente definidos como especiais porque seu preço é muito mais alto do que o de medicamentos não especializados. O Medicare define qualquer medicamento para o qual o preço negociado é de $ 670 por mês ou mais, como um medicamento especial que é colocado em uma camada de especialidade que requer uma divisão de custos mais alta do paciente. Os medicamentos também são identificados como especiais quando há uma necessidade de manuseio especial ou o medicamento está disponível apenas por meio de uma rede de distribuição limitada. Em 2015, "os medicamentos especiais respondiam por um terço de todos os gastos com medicamentos nos Estados Unidos, ante 19% em 2004 e rumo a 50% nos próximos 10 anos", de acordo com o IMS Health , que monitora as prescrições. De acordo com um artigo de 2010 na Forbes , medicamentos especiais para doenças raras tornaram-se mais caros "do que qualquer um imaginava" e seu sucesso veio "em um momento em que o negócio da droga tradicional de venda de medicamentos para as massas" estava "em declínio". Em 2015, uma análise do The Wall Street Journal sugeriu que o grande prêmio se devia ao valor percebido dos tratamentos de doenças raras, que geralmente são muito caros quando comparados aos tratamentos para doenças mais comuns.

Definição e características comuns

Os medicamentos devem ser identificados como de alto custo, alta complexidade ou alto toque para serem classificados como medicamentos especiais pela Magellan Rx Management. Os produtos farmacêuticos especializados são definidos como "medicamentos orais ou injetáveis ​​de alto custo usados ​​para tratar condições crônicas complexas". De acordo com um artigo de 2013 no Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy , sobre o papel cada vez mais importante dos medicamentos especializados no tratamento de condições crônicas e seu custo, os medicamentos são mais comumente definidos como especialidades porque são caros. Outros critérios usados ​​para definir um medicamento como especialidade incluem "medicamentos biológicos, a necessidade de injetar ou infundir o medicamento, a necessidade de tratamento especial ou a disponibilidade do medicamento apenas por meio de uma rede de distribuição limitada". O preço dos medicamentos especiais em comparação com os não especiais é muito alto, "mais de US $ 1.000 por fornecimento de 30 dias".

Os medicamentos especializados cobrem mais de quarenta categorias terapêuticas e doenças especiais com mais de 500 medicamentos.

Vogenberg afirma que não existe uma definição padrão de medicamento especial, o que é um dos motivos pelos quais são difíceis de administrar. "[T] remédios que geralmente requerem manuseio especial, administração, gerenciamento de estoque exclusivo e um alto nível de monitoramento de pacientes e suporte aos consumidores com condições crônicas específicas, eventos agudos ou terapias complexas, e fornecem serviços abrangentes de educação do paciente e coordenação com o paciente e o prescritor. "

Alto custo

Os medicamentos são normalmente definidos como especialidades porque são caros. São de alto custo "total e por paciente". Os medicamentos de alto custo normalmente custam mais de US $ 1.000 por fornecimento de 30 dias. O programa Medicare Parte D "define um medicamento especial como aquele que custa mais de US $ 600 por mês". A maioria das prescrições fornecidas pela Philidor Rx Services , licenciada pela Pensilvânia , uma farmácia on-line especializada em vendas pelo correio, que vendia principalmente medicamentos caros da Valeant Pharmaceuticals International Inc diretamente aos pacientes e lidava com reclamações de seguros em nome dos clientes, como Solodyn , Jublia e Tretinoína , seriam considerados medicamentos especiais.

Alta complexidade

Os medicamentos especiais são mais complexos de fabricar. Eles são "medicamentos altamente complexos, tipicamente baseados em biologia, que imitam estruturalmente compostos encontrados dentro do corpo". Os medicamentos especiais costumam ser biológicos - "medicamentos derivados de células vivas", mas os biológicos "nem sempre são considerados medicamentos especiais". Produtos biológicos "podem ser produzidos por métodos de biotecnologia e outras tecnologias de ponta. Produtos biológicos celulares e baseados em genes, por exemplo, muitas vezes estão na vanguarda da pesquisa biomédica e podem ser usados ​​para tratar uma variedade de condições médicas para as quais nenhum outro tratamento Estão disponíveis."

"Ao contrário da maioria dos medicamentos sintetizados quimicamente e com estrutura conhecida, a maioria dos produtos biológicos são misturas complexas que não são facilmente identificadas ou caracterizadas. Produtos biológicos, incluindo aqueles fabricados por biotecnologia, tendem a ser sensíveis ao calor e suscetíveis à contaminação microbiana. Portanto , é necessário usar princípios assépticos desde as etapas iniciais de fabricação, o que também está em contraste com a maioria dos medicamentos convencionais. Os produtos biológicos muitas vezes representam a vanguarda da pesquisa biomédica e, com o tempo, podem oferecer os meios mais eficazes para tratar uma variedade de doenças e condições médicas que atualmente não têm outros tratamentos disponíveis. "

-  US Food and Drug Administration

De acordo com os produtos biológicos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, ou

"Os produtos biológicos incluem uma ampla gama de produtos, como vacinas, sangue e componentes do sangue, alergênicos, células somáticas, terapia genética, tecidos e proteínas terapêuticas recombinantes. Os produtos biológicos podem ser compostos de açúcares, proteínas ou ácidos nucleicos ou combinações complexas destes substâncias ou podem ser entidades vivas, como células e tecidos. Produtos biológicos são isolados de uma variedade de fontes naturais - humana, animal ou microorganismo ... "

-  US Food and Drug Administration

Toque alto

Alguns medicamentos especiais podem ser medicamentos orais ou injetáveis ​​autoadministrados. Outros podem ser administrados profissionalmente ou injetáveis ​​/ infusões. O gerenciamento de cuidados do paciente de alto toque geralmente é necessário para controlar os efeitos colaterais e garantir a conformidade. Manuseio e distribuição especializados também são necessários para garantir a administração adequada do medicamento. O gerenciamento de tratamento de pacientes com medicamentos especiais deve ser tanto de alta tecnologia quanto de alto contato, ou cuidado centrado no paciente com "mais tempo face a face, mais conexões pessoais". O cuidado centrado no paciente é definido pelo Institute of Medicine como "cuidado que respeita e responde às preferências, necessidades e valores individuais do paciente".

Os medicamentos especializados podem ser "difíceis de serem tomados pelos pacientes sem suporte clínico contínuo".

Disponibilidade limitada

Medicamentos especiais podem ter requisitos especiais para procedimentos de manuseio e administração, incluindo a necessidade de ambientes controlados, como controles de temperatura altamente específicos para garantir a integridade do produto. Freqüentemente, eles só estão disponíveis por meio de uma rede de distribuição limitada, como uma farmácia especial. Medicamentos especiais podem ser "desafiadores para os provedores de tratamento".

Doenças raras e complexas

Os medicamentos especiais podem ser tomados "por populações relativamente pequenas de pacientes que apresentam condições médicas complexas".

História

"As farmácias especializadas têm suas raízes na década de 1970, quando começaram a distribuir medicamentos com temperatura controlada para tratar câncer, HIV, infertilidade e hemofilia."

"O negócio cresceu à medida que mais medicamentos foram disponibilizados para os próprios pacientes se injetarem e as seguradoras procuraram administrar as despesas dos pacientes com doenças crônicas, de acordo com um relatório da IMS Health. Os fabricantes têm confiado cada vez mais nessas farmácias quando se trata de medicamentos frágeis que precisam de especial tratamento ou têm efeitos colaterais potencialmente perigosos que exigem que sejam administrados sob um programa de manejo. "

-  Bloomberg 2015

De acordo com o The American Journal of Managed Care , em 1990 havia 10 medicamentos especiais no mercado. De acordo com o National Center for Biotechnology Information , em meados da década de 1990, havia menos de 30 medicamentos especiais no mercado, mas em 2008 esse número havia aumentado para 200.

Os medicamentos especiais também podem ser designados como medicamentos órfãos ou ultra-órfãos de acordo com a Lei de Medicamentos Órfãos dos EUA de 1983 . Isso foi aprovado para facilitar o desenvolvimento de medicamentos órfãos - medicamentos para doenças raras, como doença de Huntington , mioclonia , esclerose lateral amiotrófica , síndrome de Tourette e distrofia muscular, que afetam um pequeno número de indivíduos residentes nos Estados Unidos.

Nem todos os medicamentos especiais são medicamentos órfãos. De acordo com a Thomson Reuters em sua publicação de 2012 "The Economic Power of Orphan Drugs", tem havido um aumento no investimento em pesquisa e desenvolvimento de medicamentos órfãos, em parte desde que o Congresso dos EUA promulgou a Lei de Medicamentos Órfãos, dando um monopólio extra para medicamentos para "doenças órfãs" que afetou menos de 200.000 pessoas no país. Atos semelhantes surgiram em outras regiões do mundo, muitos impulsionados por "financiamento filantrópico de alto perfil". De acordo com um artigo de 2010 na Forbes , antes de 1983, as empresas farmacêuticas ignoravam amplamente as doenças raras e se concentravam em medicamentos que afetavam milhões de pacientes.

O termo medicamentos especiais foi usado já em 1988 em um artigo do New York Times sobre a aquisição da Sterling Drug Inc. , com sede em Nova York, pela Eastman Kodak Company , fabricante de medicamentos especiais junto com muitos e diversos outros produtos. Quando a Shire Pharmaceuticals adquiriu a BioChem Pharma em 2000, eles criaram uma empresa de especialidades farmacêuticas. Em 2001, a Shire era uma das empresas farmacêuticas especializadas de crescimento mais rápido do mundo.

Em 2001 , a farmácia especializada da CVS , a ProCare, era o "maior provedor integrado de varejo / correio de serviços de farmácia especializada" nos Estados Unidos. Foi consolidado com sua empresa de gerenciamento de benefícios farmacêuticos PharmaCare em 2002. Em seu relatório anual de 2001, a CVS antecipou que o "mercado de farmácias de especialidade de US $ 16 bilhões" cresceria a "uma taxa ainda mais rápida do que a farmácia tradicional, devido em grande parte ao robusto pipeline de medicamentos de biotecnologia ". Em 2014, CVS Caremark, Express Scripts e Walgreens representavam mais de 50% do mercado de medicamentos especiais nos Estados Unidos.

Quando um número crescente de agentes de oncologia oral entrou pela primeira vez no mercado entre 2000 e 2010, a maioria dos cuidados oncológicos era prestada em clínicas de oncologia comunitárias. Em 2008, muitos outros medicamentos foram desenvolvidos para tratar o câncer, e o desenvolvimento de medicamentos cresceu e se tornou uma indústria multibilionária.

Em 2003, a Lei de Medicamentos, Melhoria e Modernização do Medicare foi promulgada - a maior revisão do Medicare na história de 38 anos do programa de saúde pública - incluiu o Medicare Parte D um benefício de direito para medicamentos prescritos , por meio de incentivos fiscais e subsídios. Em 2004, os Centros de Serviços Medicare e Medicaid (CMS) dos Estados Unidos prepararam um relatório sobre a orientação final com relação ao acesso à cobertura de medicamentos promulgada em que incluíam a camada de medicamentos especiais no formulário de medicamentos prescritos. Naquela época, as diretrizes do CMS incluíam quatro níveis: o nível 1 inclui genéricos preferidos, o nível 2 inclui marcas preferidas, o nível 3 inclui marcas não preferenciais e genéricos e o nível 4 inclui medicamentos especiais. Em 1o de janeiro de 2006, a polêmica Parte D do Medicare entrou em vigor. Foi uma expansão massiva da oferta do governo federal de cobertura de medicamentos prescritos para americanos anteriormente sem seguro, particularmente idosos. Em 2006, nos Estados Unidos, não havia uma nomenclatura padrão, então os vendedores podiam chamar o plano do que quisessem e cobrir os medicamentos que quisessem.

Em 2008, a maioria dos planos de medicamentos prescritos nos Estados Unidos usava níveis de medicamentos especiais e alguns tinham um nível de benefício separado para medicamentos injetáveis. A partilha de custos com o beneficiário era mais elevada para os medicamentos nestes níveis.

Em 2011, nos Estados Unidos, um número crescente de planos de seguro saúde Medicare Parte D - que normalmente incluem camadas genéricas, preferenciais e não preferenciais com uma taxa de compartilhamento de custos ou co-pagamento - adicionou uma "camada adicional para alta -custo de medicamentos que é referido como um nível de especialidade ".

Em 2014, nos Estados Unidos, no novo mercado de seguros de saúde - seguindo a implementação do US Affordable Care Act , também conhecido como Obamacare - a maioria dos planos de saúde tinha um formulário de medicamentos prescritos de quatro ou cinco camadas com medicamentos especiais no maior dos as camadas.

AARP

De acordo com um relatório da AARP 2015, "Todas as 46 categorias terapêuticas de medicamentos especiais, exceto 4, tiveram aumentos médios de preço de varejo anuais que excederam a taxa de inflação geral em 2013. Os aumentos de preços por categoria terapêutica variaram de 1,7 por cento a 77,2 por cento."

Avaliação de risco e estratégias de mitigação (REMS)

Em 27 de setembro de 2007, o presidente George W. Bush alterou o Food and Drug Administration Amendments Act de 2007 (FDAAA) para autorizar o FDA a exigir Avaliação de Risco e Estratégias de Mitigação (REMS) em medicamentos, se necessário, para minimizar os riscos associados a alguns medicamentos " . Esses medicamentos foram designados como medicamentos especializados e farmácias especializadas obrigatórias. Quando o FDA aprova um novo medicamento, eles podem exigir um programa REMS que "pode ​​conter qualquer combinação de 5 critérios: Guia de medicamentos, Plano de comunicação, Elementos para garantir o uso seguro, Sistema de implementação e Cronograma para apresentação de avaliações "." Em 2010, 48% de todas as novas entidades moleculares e 60% de todas as novas aprovações de medicamentos especiais exigiam um programa REMS. "Os mecanismos de redução de risco podem incluir o" uso de parceiros de distribuição especializados ", farmácia especial.

Terapia inovadora

Em 2013, o FDA introduziu o programa de designação de terapia inovador que reduziu o processo de desenvolvimento de novas terapias por vários anos. Isso significava que o FDA poderia "introduzir medicamentos importantes no mercado com base em resultados de ensaios clínicos de fase 2 muito promissores em vez de resultados de fase 3". Pouco depois de a lei ser promulgada, o Ivacaftor , em janeiro de 2013, tornou-se o primeiro medicamento a receber a designação de terapia inovadora.

Em 3 de fevereiro de 2015, o medicamento Ibrance da Pfizer, com sede em Nova York, foi aprovado pelo programa de designação Breakthrough Therapy da FDA como um tratamento para câncer de mama avançado. Só pode ser pedido em farmácias especializadas e é vendido por "$ 9.850 por mês ou $ 118.200 por ano". De acordo com um comunicado da Pfizer com sede em Nova York, o preço "não é o custo que a maioria dos pacientes ou pagadores paga", já que a maioria das prescrições são dispensadas por meio de planos de saúde, que negociam descontos para medicamentos ou obtêm concessões de preços impostas pelo governo.

Tendências de gastos nos Estados Unidos

De acordo com o Express Scripts,

"[O] cenário das farmácias [nos Estados Unidos] passou por uma mudança sísmica e o impacto orçamentário para os pagadores de saúde foi significativo. Os gastos com medicamentos prescritos nos EUA aumentaram 13,1% em 2014 - o maior aumento anual desde 2003 - e isso foi amplamente impulsionado por um aumento sem precedentes de 30,9% nos gastos com medicamentos especiais. O uso de medicamentos tradicionais permaneceu estável (-0,1%), enquanto o uso de medicamentos especiais aumentou 5,8%. Os maiores fatores que contribuíram para o aumento dos gastos, no entanto, foram os aumentos de preços para essas categorias de medicamentos - 6,5% para tradicionais e 25,2% para especialidades. Embora os medicamentos especiais representem apenas 1% de todas as prescrições dos EUA, esses medicamentos representaram 31,8% de todos os gastos com medicamentos em 2014 - um aumento de 27,7% em 2013. "

-  Relatório Express Scripts de Tendências de Medicamentos

Em 2015, "os medicamentos especiais respondem por um terço de todos os gastos com medicamentos nos Estados Unidos, acima dos 19% em 2004 e rumo a 50% nos próximos 10 anos, de acordo com o IMS Health, que monitora as prescrições". O negócio de farmácias especializadas teve vendas de $ 20 bilhões em 2005. Em 2014, havia crescido para "$ 78 bilhões em vendas". No Canadá, em 2013, "os medicamentos especiais representavam menos de 1,3% de todas as prescrições canadenses, mas respondiam por 24% dos gastos totais do Canadá com medicamentos prescritos".

Quando Randy Vogenberg, do Institute for Integrated Healthcare em Massachusetts e co-líder da iniciativa Midwest Business Group, começou a investigar medicamentos especiais em 2003, isso "não estava aparecendo no radar". Em 2009, os medicamentos especiais começaram a dobrar de custo e os pagadores, como os empregadores, começaram a questionar. Vogenberg observou que, em 2014, a reforma do sistema de saúde mudou o panorama dos medicamentos especiais. Há uma mudança de um mercado baseado em uma perspectiva predominantemente clínica, para um que coloca a economia em primeiro lugar e a clínica em segundo.

Muitos fatores contribuem para o aumento contínuo do preço dos medicamentos especiais. O desenvolvimento de medicamentos especiais não apenas custa mais, mas também leva mais tempo para desenvolver do que outros produtos farmacêuticos de grande mercado (consulte Desenvolvimento de medicamentos ). Além disso, geralmente há menos opções de medicamentos para doenças raras ou difíceis de tratar. Isso resulta em menos competição no mercado para esses medicamentos devido à proteção de patentes, o que permite que essas empresas atuem como monopolistas (consulte a Lei de Concorrência de Preços de Medicamentos e Restauração de Prazos de Patentes ). Devido a essa falta de concorrência, as políticas que servem para limitar os preços em outros mercados podem ser ineficazes ou mesmo contraproducentes quando aplicadas a medicamentos especiais.

Os altos preços dos medicamentos especiais são um problema tanto para os pacientes quanto para os pagadores. Os pacientes frequentemente têm dificuldade para pagar por esses medicamentos, o que pode levar à falta de acesso ao tratamento. Os medicamentos especiais agora são tão caros que estão levando a aumentos nos prêmios de seguro. O controle de preços de medicamentos especiais exigirá pesquisas para identificar opções de políticas eficazes, que podem incluir: diminuir a regulamentação, limitar a proteção de patentes, permitir a negociação de preços de medicamentos pelo Medicare ou precificar medicamentos com base em sua eficácia.

Definição de pagador de seguro

Nos Estados Unidos, os pagadores de seguros privados preferem um agente de custo mais baixo, preferindo genéricos e biossimilares aos medicamentos especiais mais caros, se não houver uma justificativa revisada por pares ou baseada em evidências para eles.

De acordo com um relatório de 2012 da Sun Life Financial, o custo médio das reclamações de medicamentos especiais foi de US $ 10.753 contra US $ 185 para medicamentos não especializados e o custo dos medicamentos especiais continua aumentando. Com preços tão altos em 2012, os medicamentos especiais representaram 15-20% dos pedidos de reembolso de medicamentos prescritos.

Grupos de defesa de pacientes que fazem lobby pelo pagamento de medicamentos especiais incluem a Alliance for Patient Access (AfPA), formada em 2006 e que, de acordo com um artigo de 2014 no Wall Street Journal "representa médicos e é amplamente financiado pela indústria farmacêutica. A maioria dos contribuintes incluem fabricantes de medicamentos de marca e empresas de biotecnologia, mas alguns - como Pfizer e Amgen - também estão desenvolvendo biossimilares. "

Em 2013, o diretor da AfPA, David Charles, publicou um artigo sobre medicamentos especiais no qual concordava com as conclusões do Escritório de Orçamento do Congresso de que os gastos com medicamentos prescritos "economizam custos em outras áreas de gastos com saúde". Ele observou que os medicamentos especiais são tão caros que muitos pacientes não atendem às prescrições, resultando em problemas de saúde cada vez mais graves. Seu artigo se referia a medicamentos especiais, como "novos medicamentos contra o câncer formulados especialmente para pacientes com marcadores genéticos específicos". Ele explicou o alto custo desses "medicamentos individualizados com base em testes diagnósticos; e" biológicos ", ou medicamentos criados por meio de processos biológicos, em vez de sintetizados quimicamente como a maioria dos produtos farmacêuticos". Ele argumentou que deveria haver um ligeiro aumento nos copagamentos para os que mais usam medicamentos de nível inferior para permitir um copagamento mais baixo para aqueles que "requerem medicamentos especiais de alto custo".

Principais aulas de terapia especializada e custos médios de prescrição

De acordo com o Express Scripts Drug Trend Report de 2014, o aumento mais significativo em medicamentos prescritos nos Estados Unidos em 2014 foi devido ao "aumento da inflação e da utilização de hepatite C e medicamentos manipulados". “Excluindo essas duas classes de terapia, o gasto geral com medicamentos teria aumentado apenas 6,4%.

O custo das "três principais classes de terapia de especialidade - doenças inflamatórias, esclerose múltipla e oncologia - contribuiu com 55,9% dos gastos para todos os medicamentos especiais cobrados por meio do benefício de farmácia em 2014. Os EUA gastaram 742,6% a mais em medicamentos para hepatite C em 2014 do que foi em 2013; esta aula de terapia não estava entre as 10 melhores aulas de especialidade em 2013.

Farmácias especializadas

À medida que o mercado exigia especialização na distribuição de medicamentos e gerenciamento clínico de terapias complexas, a farmacêutica especializada (SP) evoluiu. ?? Em 2001, a farmácia especializada da CVS, a ProCare, era "o maior provedor integrado de varejo / correio de serviços de farmácia especializada" nos Estados Unidos. Foi consolidado com sua empresa de gerenciamento de benefícios farmacêuticos, PharmaCare em 2002 para Em seu relatório anual de 2001, a CVS antecipou que o "mercado de farmácias de especialidade de US $ 16 bilhões" cresceria a "uma taxa ainda mais rápida do que a farmácia tradicional devido em grande parte ao robusto pipeline de medicamentos de biotecnologia ". Em 2014, CVS Caremark, Express Scripts e Walgreens representavam mais de 50% do mercado de medicamentos especiais nos Estados Unidos.

O negócio de farmácias especializadas teve vendas de $ 20 bilhões em 2005. Em 2014, havia crescido para "$ 78 bilhões em vendas".

As farmácias especializadas surgiram devido a necessidades não atendidas. De acordo com a National Comprehensive Cancer Network, os "objetivos principais das farmácias especializadas são garantir o uso adequado de medicamentos, maximizar a adesão aos medicamentos, aumentar a satisfação do paciente por meio da interação direta com profissionais de saúde, minimizar o impacto dos custos e otimizar os resultados da assistência farmacêutica e a entrega de informações "

McKesson Specialty Care Solutions, uma divisão da McKesson Corporation, é "um dos maiores distribuidores de medicamentos especiais, medicamentos biológicos e reumatológicos para práticas especializadas baseadas na comunidade". É "líder no desenvolvimento, implementação e gestão de Estratégias de Avaliação e Mitigação de Risco (REMS) exigidas pela FDA para fabricantes". Por exemplo, no pedido do ProStrakan Group plc, uma empresa farmacêutica internacional com sede no Reino Unido trabalha com a McKesson Specialty Care Solutions para administrar seu programa de Avaliação de Risco e Estratégia de Mitigação (REMS) aprovado pelo FDA para o Abstral .

O Credenciamento de Farmácias Especializadas da URAC "fornece uma validação externa de excelência em Gerenciamento de Farmácias Especializadas e fornece processos orientados para Melhoria Contínua da Qualidade (CQI) que melhoram as operações e aumentam a conformidade".

Produtos farmacêuticos ou biológicos especializados são uma parte significativa do mercado de tratamento, mas ainda há trabalho adicional que deve ser feito para gerenciar os custos. A definição de produtos biológicos foi descrita como uma questão de perspectiva, com variações entre químicos, médicos, pagadores, microbiologistas e reguladores. Um pagador pode definir um produto biológico por custo, enquanto um bioquímico pode olhar para a composição e estrutura e um provedor para os meios de entrega ou ação no corpo. O FDA geralmente define produtos biológicos como "uma ampla gama de produtos [que] ... podem ser compostos de açúcares, proteínas ou ácidos nucléicos ou combinações complexas dessas substâncias, ou podem ser entidades vivas, como células e tecidos. Produtos biológicos são isolado de uma variedade de fontes naturais - humana, animal ou microorganismo - e pode ser produzido por métodos de biotecnologia e outras tecnologias de ponta ".

Devido à complexidade, risco de eventos adversos e reações alérgicas associados aos produtos biológicos, o manejo é muito importante para a segurança dos pacientes. A gestão inclui áreas desde a educação do paciente e adesão à administração do medicamento. Esses medicamentos geralmente requerem condições de armazenamento muito específicas e monitoramento da temperatura, do nível de agitação e da reconstituição adequada do medicamento. Por causa do alto risco de erro e eventos adversos, o manejo do provedor de parto é necessário, especialmente para injeção ou infusão de alguns medicamentos biológicos. Esses produtos biológicos são frequentemente codificados de uma forma que vincula o reembolso à entrega por um provedor - um farmacêutico especializado ou um provedor de cuidados médicos com essas habilidades. À medida que mais produtos biológicos estão sendo projetados para serem autoadministrados, os farmacêuticos estão apoiando o manejo desses medicamentos. Eles fazem ligações para lembrar os pacientes da necessidade de recargas, fornecem educação aos pacientes, monitoram os pacientes quanto a eventos adversos e trabalham com os consultórios dos prestadores de cuidados primários para monitorar os resultados da medicação. 

O alto custo dos medicamentos especiais é uma de suas características definidoras; como tal, a contenção de custos está no topo da lista de todos os jogadores na arena. Para produtos biológicos administrados por médicos, a contenção de custos é muitas vezes tratada pela compra de volume de medicamentos biológicos para preços com desconto, formulários, terapia por etapas para tentar outro tratamento antes de iniciar os produtos biológicos e taxas administrativas pelas seguradoras para evitar que os médicos aumentem artificialmente o reembolso solicitado das companhias de seguros. A contenção de custos para produtos biológicos auto-administrados tende a ocorrer por meio da solicitação de autorização para serem prescritos esses medicamentos e do desenho de benefícios, como o cosseguro para compartilhamento de custos.

A Lei de Curas do Século 21, que tratou da aprovação acelerada de produtos farmacêuticos especiais, foi particularmente benéfica para lidar com o desenvolvimento de produtos biológicos de 2ª execução (que podem ser mais facilmente entendidos como "produtos biológicos genéricos", embora não existam). O debate em torno da lei levantou algumas questões importantes sobre a eficácia dos produtos biológicos e seus altos custos contínuos. Alguns pedem que as seguradoras paguem apenas o custo de produção aos fabricantes até que o benefício desses biológicos possa ser comprovado em longo prazo, afirmando que as seguradoras não devem arcar com o custo total de produtos que podem não ser confiáveis ​​ou ter eficácia limitada.

Alcançar isso exigiria a realização de estudos que avaliassem o valor, como estudos comparativos de eficácia e o uso desses estudos para determinar os preços. A eficácia comparativa examinaria todos os aspectos do uso de produtos biológicos, desde resultados como benefícios clínicos e danos potenciais à eficiência da administração, benefícios para a saúde pública e produtividade do paciente após o tratamento. Esta é uma nova direção na gestão dos altos custos dos produtos farmacêuticos especializados, e não sem desafios. Uma das barreiras é a regulamentação estrita por parte da Food and Drug Administration sobre o que os fabricantes de produtos farmacêuticos podem comunicar ao público, limitando essa comunicação a comitês de formulários para atendimento gerenciado, por exemplo. Além disso, os estudos tendem a ser construídos com desenho observacional, em vez de ensaios controlados randomizados, limitando sua utilidade para aplicação no mundo real.

As dificuldades experimentadas com a adesão do paciente a produtos farmacêuticos especializados também limitam a disponibilidade de dados de resultados do mundo real para produtos biológicos. Em 2016, os dados do mundo real avaliando a eficácia dos produtos biológicos só estavam disponíveis publicamente para mieloma múltiplo por meio do ICER (onde os produtos biológicos foram considerados superfaturados por seus resultados) e para o tratamento da hepatite C (que alcançou altas taxas de cura - 90% - para pacientes com co -infetado com HIV e Hep C) pela Curant Health. Esses estudos mostram como a precificação baseada em valor pode se tornar útil para a contenção de custos no campo. A boa notícia é que existem estudos de eficácia em produtos biológicos em andamento com o objetivo de fornecer mais desses dados.

Regulamento

Produtos biológicos ou biológicos para uso humano são regulamentados pelo Centro para Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER), supervisionado pelo Escritório de Produtos Médicos e Tabaco , dentro da Food and Drug Administration dos EUA, que inclui a Lei de Serviço de Saúde Pública e o Federal Food, Drug and Cosmetic Act . "O CBER protege e avança a saúde pública garantindo que os produtos biológicos sejam seguros e eficazes e estejam disponíveis para aqueles que deles precisam. O CBER também fornece ao público informações para promover o uso seguro e apropriado de produtos biológicos."

Participantes do mercado de especialidade

Existem vários participantes em medicamentos especiais, incluindo o empregador, o plano de saúde, o gerente de benefícios da farmácia e não está claro quem deve ser responsável por controlar os custos e monitorar os cuidados. As farmácias geralmente compram um produto de um atacadista e o vendem (Buy & Bill) ao paciente e fornecem informações básicas sobre o uso de medicamentos e aconselhamento. De acordo com Maria Hardin, vice-presidente de serviços ao paciente da Organização Nacional de Doenças Raras , uma aliança de grupos voluntários de saúde e defesa dos pacientes que trabalham com doenças raras, “À medida que o custo dos medicamentos aumenta, a gestão do lado financeiro fica mais complexa. .. Os problemas variam do Medicare Parte D a benefícios em camadas, autorizações anteriores e nenhum benefício. Esses pacientes precisam de uma farmácia com experiência e influência para lutar por eles. Se o paciente não for tratado, a farmácia especializada não é pago. "

A Alexion Pharmaceuticals foi uma das pioneiras na utilização de um modelo de negócio de desenvolvimento de medicamentos para o combate a doenças raras. "Saber o valor dos medicamentos especiais, bem como de suas próprias ações, é o negócio da Alexion." Uma vez que outras grandes empresas farmacêuticas tendiam a ignorar esses mercados, a princípio o Alexion tinha concorrência mínima. As seguradoras geralmente estão dispostas a pagar preços altos por esses medicamentos; uma vez que poucos de seus clientes precisam dos medicamentos, um preço alto não afeta significativamente os gastos das seguradoras. A Alexion está, portanto, buscando uma posição mais forte no lucrativo mercado de doenças raras e está disposta a pagar um prêmio para obter essa posição. O mercado de doenças raras é visto como desejável porque as seguradoras têm motivos mínimos para negar sinistros (devido ao pequeno tamanho da população de pacientes) e são incapazes de negociar melhores preços de medicamentos devido à falta de concorrência. de maio de 2015, a Alexion está atualmente buscando a aprovação de seu segundo medicamento, o Strensiq. Será usado para tratar a hipofosfatasia, uma doença metabólica rara. Em 2015, a Alexion estimou que o Synageva, seu medicamento especial para deficiência de lipase ácida lisossomal , um distúrbio genético fatal, poderia eventualmente ter vendas anuais de mais de US $ 1 bilhão.

Empresas como a Magellan RX Management fornecem uma "fonte única de gerenciamento de atendimento ao paciente de alto contato para controlar os efeitos colaterais, suporte e educação do paciente para garantir conformidade ou tratamento contínuo e manuseio especializado e distribuição de medicamentos diretamente ao paciente ou prestador de cuidados. Medicamentos especiais pode ser coberto pelo benefício médico ou farmacêutico. "

De acordo com um artigo publicado em 2014 na revista Pharmacoeconomics , "[s] farmácias especializadas combinam a dispensação de medicamentos com o gerenciamento de doenças clínicas. Seus serviços têm sido usados ​​para melhorar os resultados dos pacientes e conter os custos de produtos farmacêuticos especializados. Eles podem fazer parte de empresas farmacêuticas independentes , redes de varejo de farmácias, atacadistas, gerentes de benefícios de farmácias ou seguradoras de saúde. Nos últimos anos, os pagadores têm feito a transição para obrigar os beneficiários a receber agentes autoadministrados de farmácias especializadas contratadas, limitando a escolha de fornecedores de farmácias especializados aceitáveis ​​(SPPs ) para serviços ao paciente. "

Gestores de planos de saúde e benefícios farmacêuticos

Organizações de assistência gerenciada firmam contratos com fornecedores de farmácias especializadas. "Organizações de assistência gerenciada (MCOs) estão usando estratégias variadas para gerenciar a utilização e os custos. Por exemplo, 58% dos 109 MCOs pesquisados ​​implementam autorizações prévias para terapias especializadas em MS." A Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) designa um produto como um medicamento especial se "[i] t exigir um processo difícil ou incomum de entrega ao paciente (preparação, manuseio, armazenamento, estoque, distribuição, avaliação de risco e estratégia de mitigação ( REMS) programas, coleta de dados ou administração) ou Gerenciamento de pacientes antes ou após a administração (monitoramento, doenças ou sistemas de suporte terapêutico) ". Os planos de saúde consideram "alto custo" (em média um custo mensal mínimo de US $ 1.200) como um fator determinante na identificação de um medicamento especial.

Farmácias especializadas independentes

Tom Westrich, de St. Louis, Missouri, Centric Health Resources, uma farmácia especializada, descreveu como seus medicamentos especiais tratam doenças ultra-órfãs com uma população total de 20.000 pacientes em todo o país.

Farmácias de varejo

As farmácias top ten da especialidade de 2014 foram CVS Especialidade controladora CVS Caremark com US $ 20.5B em vendas, Express Scripts 's Accredo em US $ 15B, Walgreens Alliance Boots ' Walgreens Especialidade s em US $ 8.5B, UnitedHealth Group 's OptumRx em US $ 2,4 bilhões, Diplomat farmácia em US $ 2.1B, catamarã 's BriovaRx em US $ 2.0B, de Especialidade Prime Therapeutics Prime Therapeutics em US $ 1,8 bilhão, Omnicare ' Scripts s Advanced Care em US $ 1.3B, Humana RightsourceRx 's em US $ 1.2B, Avella em US $ 0.8B. Todas as outras farmácias especializadas responderam por US $ 22,4 bilhões das vendas em 2014, com um total de US $ 78 bilhões.

Hospitais e médicos

Em 2010, os Estados Unidos promulgaram uma nova lei de saúde que teve consequências indesejadas. Por causa da lei de 2010, empresas farmacêuticas como a Genentech informaram os hospitais infantis que não receberiam mais descontos para certos medicamentos contra o câncer, como os medicamentos órfãos Avastin , Herceptin , Rituxan , Tarceva ou Activase . Isso custou milhões de dólares aos hospitais.

Há um debate sobre se os medicamentos especiais devem ser administrados como um benefício médico ou farmacêutico. Medicamentos infundidos ou injetados geralmente são cobertos pelo benefício médico e medicamentos orais são cobertos pelo benefício farmacêutico. Os medicamentos auto-injetáveis ​​podem ser ambos. "Muitos produtos biológicos, como drogas quimioterápicas, são administrados em um consultório médico e requerem monitoramento extensivo, aumentando ainda mais os custos." A quimioterapia é geralmente administrada por via intravenosa , embora vários agentes possam ser administrados por via oral (por exemplo, medicamentos especiais, melfalan (nome comercial Alkeran), busulfan , capecitabina ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), uma empresa especializada em dispositivos médicos e farmacêuticos, fabrica melfalano.

Em 2011, os medicamentos orais para pacientes com câncer representavam aproximadamente 35% dos medicamentos contra o câncer. Antes do aumento dos medicamentos orais contra o câncer, os centros comunitários de câncer eram usados ​​para gerenciar os tratamentos de quimioterapia administrados em consultório . Naquela época, "a maioria das clínicas de oncologia comunitária não estava familiarizada com o processo de prescrição e obtenção de medicamentos cobertos pelo benefício farmacêutico" e "as redes de varejo de farmácias convencionais estavam mal preparadas para estocar agentes oncológicos orais e não estavam preparadas para dar o aconselhamento que costuma acompanhar esses medicamentos ”.

Participação no mercado nacional dos EUA

De acordo com a IMS Health, "os gastos com medicamentos especializados estão aumentando e devem aumentar de aproximadamente US $ 55 bilhões em 2005 para US $ 1,7 trilhão em 2030, de acordo com a Pharmaceutical Care Management Association. Isso reflete um aumento de 24% do total gasto com medicamentos em 2005 a uma estimativa de 44% do gasto total com medicamentos de um plano de saúde em 2030. "

Fusões e aquisições entre farmácias especializadas

Enquanto CVS, Accredo e Walgreens lideraram o mercado de Farmácias Especiais (SP) em receita em 2014, há mudanças constantes por meio de fusões e aquisições em termos de SPs e distribuidores especializados (SDs). A rede SP / SD enfrenta pontos fortes comuns, como "gerenciamento clínico aprofundado, atendimento coordenado / abrangente e sucesso inicial limitado da rede de distribuição" e pontos fracos comuns, "falta de capacidade de personalizar serviços, experiência e resultados de integração pobres e farmacêutico tenso relações". A BioScrip foi adquirida pela Walgreens em 2012. Empresas especializadas como Genzyme e MedImmune foram adquiridas e estão em transição para um novo modelo de negócios.

Hubs especializados

De acordo com Nicolas Basta, em 2013 houve "uma enxurrada de novas entidades" chamadas de hub services, "mecanismos pelos quais os fabricantes podem manter o controle do mercado" em produtos farmacêuticos especializados. A "maior e mais antiga dessas organizações" são "ramificações de companhias de seguros ou [gerentes de benefícios de farmácia] PBMs, como a combinação Express Scripts de Accredo e CuraScript (ambas farmácias especializadas) e HealthBridge (médico e suporte ao paciente). UnitedHealth, an a seguradora opera a OptumRx, uma PBM, que tem uma unidade especializada dentro dela. A Cigna tem a Tel-Drug, uma farmácia de venda por correspondência e um sistema de apoio. " Basta descreveu como os Hubs existem desde cerca de 2002 "começando como" hubs de reembolso "", geralmente fornecidos como um serviço por fabricantes para ajudar pacientes e provedores a navegar no processo de obtenção de permissão de uso e reembolso para terapias especializadas caras ". Os observadores da indústria buscam os esforços pioneiros da Genentech e da Genzyme sob o mandato de Henri Termeer , "quando alguns de seus primeiros produtos de biotecnologia entraram no mercado". um programa voluntário de inscrição e entrada de registro com a gestão do Programa de Assistência ao Paciente.

Acessibilidade de medicamentos especiais e adesão do paciente ao plano de cuidados

De acordo com um estudo de 2007 realizado por funcionários da Express Scripts ou de sua subsidiária integral CuraScript sobre custos de farmácias especializadas, se os pagadores gerenciarem o controle de custos por meio de copagamentos com os pacientes, haverá um risco maior de que os pacientes renunciem a medicamentos especiais essenciais, mas caros. e os resultados de saúde foram comprometidos. Em 2007, esses pesquisadores sugeriram a adoção de formulários e outras ferramentas tradicionais de gerenciamento de medicamentos. Eles também recomendaram programas de gerenciamento de utilização de medicamentos especiais que orientam os planos de tratamento e melhoram a adesão do paciente ambulatorial.

Controvérsias sobre a inflação de preços

Em 2010 , o Soliris da Alexion Pharmaceuticals era considerado o medicamento mais caro do mundo.

Em um artigo de 2012 no New York Times, o jornalista Andrew Pollack descreveu como Don M. Bailey , um engenheiro mecânico de formação que se tornou presidente interino da Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor) em maio de 2007, iniciou um novo modelo de preços para Acthar em Agosto de 2007, quando foi classificado pelo FDA como um medicamento órfão e um medicamento especial para tratar espasmos infantis. Questcor, uma empresa biofarmacêutica, concentra-se no tratamento de pacientes com "doenças autoimunes e inflamatórias graves e difíceis de tratar". Seu produto principal é o Acthar, aprovado pelo FDA, um medicamento injetável usado para o tratamento de 19 indicações. Ao mesmo tempo, a Questcor criou "uma rede de segurança expandida para pacientes que usam Acthar", forneceu um "grupo de contatos de ciências médicas para trabalhar com profissionais de saúde que administram Acthar" e limitou a distribuição a seu único distribuidor especializado, o Curascript . O modelo de preços de 2007 alinhou o "Acthar com o custo dos tratamentos para outras doenças muito raras". O custo de um curso de tratamento em 2007 foi estimado em cerca de "$ 80.000– $ 100.000". Acthar agora é fabricado por meio de um empreiteiro na Ilha do Príncipe Eduardo , Canadá. O preço aumentou de $ 40 por frasco para $ 700 e continuou a aumentar. Em 2012, o preço de um frasco de Acthar era de $ 28.400. e foi considerado um dos medicamentos mais caros do mundo em 2013.

Em 2014, o preço do medicamento especial da Gilead para hepatite C, Sovaldi ou sofosbuvir , era de US $ 84.000 a US $ 168.000 para um curso de tratamento nos EUA, £ 35.000 no Reino Unido por 12 semanas. Sovaldi está entre os medicamentos mais importantes da Organização Mundial de Saúde, necessários em um sistema básico de saúde, e o preço elevado é altamente controverso. Em 2014, os EUA gastaram 742,6% a mais em medicamentos para hepatite C do que em 2013.

Em setembro de 2015, Martin Shkreli foi criticado por várias organizações de saúde por obter licenças de fabricação de medicamentos antigos, fora de patente e que salvam vidas, incluindo a pirimetamina (nome comercial Daraprim ), que é usada para tratar pacientes com toxoplasmose , malária e alguns tipos de câncer e AIDS , e então aumentando o preço do medicamento nos EUA de $ 13,50 para $ 750 por comprimido, um aumento de 5.455%. Em uma entrevista à Bloomberg News , Shkreli afirmou que, apesar do aumento de preço, o copagamento dos pacientes seria menor, que muitos pacientes receberiam o medicamento sem custo, que a empresa expandiu seu programa de medicamentos gratuitos e que vende metade dos as drogas por um dólar.

Farmácias cativas

Em 2015, a Bloomberg News usou o termo 'farmácias cativas' para descrever os alegados acordos de exclusividade, como aquele entre a farmácia especializada por correspondência Philodor e a Valeant , a farmácia de remessa postal Linden Care e a Horizon Pharma Plc . Em novembro de 2015, a Express Scripts Holding Co. - a maior administradora dos Estados Unidos de benefícios de medicamentos controlados - "removeu a farmácia de venda por correspondência Linden Care LLC de sua rede após concluir que dispensava uma grande parte de seus medicamentos da Horizon Pharma Plc e não cumpria seus acordos contratuais ". A Express Scripts estava "avaliando outras 'farmácias cativas' que, segundo ela, distribuem principalmente medicamentos Horizon". Em 2015, farmácias especializadas, como "Philidor, chamaram a atenção pelo tempo que percorriam para preencher prescrições com medicamentos de marca e, em seguida, garantir o reembolso do seguro.

Parceria Transpacífico

De acordo com a Pfenex, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, os termos propostos na Parceria Trans-Pacífico, um acordo comercial entre doze países da Orla do Pacífico , significava que todos os países participantes deveriam adotar o longo período de proteção de exclusividade de patente de medicamento dos Estados Unidos de 12 anos para produtos biológicos e medicamentos especiais.

Cultura popular

Em 1981, um episódio da série de televisão Quincy, estrela de ME , Jack Klugman como Quincy, intitulado "Seldom Silent, Never Heard" trouxe à atenção do público a situação de crianças com doenças órfãs. No episódio, Jeffrey, um menino com síndrome de Tourette , morreu após cair de um prédio. O Dr. Arthur Ciotti ( Michael Constantine ), um médico que há anos pesquisava a síndrome de Tourette, queria estudar o cérebro de Jeffrey para descobrir a causa e a cura para a doença rara. Ele explicou a Quincy que as empresas farmacêuticas, como aquela em que ele trabalhava, não estavam interessadas em fazer a pesquisa porque tão poucas pessoas eram afetadas por elas que não era financeiramente viável. Em 1982, outro episódio "Give Me Your Weak" Klugman como Quincy testemunhou perante o Congresso em um esforço para aprovar a Lei sobre Drogas Órfãs. Ele foi movido pelo dilema de uma jovem mãe com mioclonia .

Leitura adicional

• "Preços e gastos com medicamentos especiais no Medicare Parte D e Medicaid" . Relatório do Escritório de Orçamento do Congresso . 18 de março de 2019.

Referências