Lorenz Studer - Lorenz Studer

Lorenz Studer
Nascer ( 05/03/1966 ) 5 de março de 1966 (55 anos)
Solothurn, Suíça
Nacionalidade suíço
Alma mater Universidade de Friburgo (1987)
Universidade de Berna (1991, 1994)
Conhecido por Células-tronco
a doença de Parkinson pesquisa
Prêmios MacArthur Fellowship (2015)
Annemarie Opprecht Parkinson Award (2012)
Louise e Allston Boyer Young Investigator in Basic Research, MSKCC (2005)
Carreira científica
Campos Biologia do desenvolvimento
Células-tronco
Neurociência
Doença de Parkinson
Instituições Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Sloan Kettering Institute
Weill Cornell Medical College (afiliado)

Lorenz Studer (nascido em 5 de março de 1966) é um biólogo suíço. Ele é o fundador e diretor do Center for Stem Cell Biology no Memorial-Sloan Kettering Cancer Center na cidade de Nova York. Ele é um biólogo do desenvolvimento e neurocientista pioneiro na geração de neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo para transplantes e aplicações clínicas. Sua experiência em engenharia celular abrange uma ampla gama de células / tecidos do sistema nervoso voltados para a modelagem de doenças e a exploração da terapia de substituição celular. Atualmente, ele é membro do Programa de Biologia do Desenvolvimento e do Departamento de Neurocirurgia do Memorial Sloan-Kettering Cancer Center e Professor de Neurociência do Weill Cornell Medical College em New York City , NY.

Em 2015, ele foi nomeado recebedor da MacArthur Fellowship (também conhecida como " Genius Grant ") por seu trabalho inovador na pesquisa de células-tronco e doença de Parkinson .

A implementação do ensaio clínico de terapia de substituição de células de Studer que utiliza neurônios de dopamina gerados a partir de células-tronco embrionárias / pluripotentes humanas para a doença de Parkinson seria a primeira de seu tipo. O ensaio clínico, que já começou a recrutar pacientes, deve receber a permissão do FDA para o estudo até o final de 2020, com uma data de início prevista para 2021.

Mais recentemente, Studer recebeu uma bolsa de US $ 8,95 milhões da Iniciativa Aligning Science Across Parkinson (ASAP), em parceria com a Michael J. Fox Foundation . O Memorial Sloan Kettering Cancer Center , onde Studer trabalha, foi designado como o principal recebedor do subsídio entre os cinco que compartilharão o prêmio geral.


Pesquisa

Em 1998, enquanto estava no laboratório de Ronald D. McKay no National Institutes of Health em Bethesda, Maryland, ele desenvolveu técnicas que facilitam a geração de células dopaminérgicas, o tipo de célula primária afetada na doença de Parkinson in vitro a partir da divisão de células precursoras. Ele demonstrou com sucesso que após o transplante, esses neurônios dopaminérgicos recém-desenvolvidos podem melhorar os sintomas clínicos em modelos de ratos parkinsonianos.

Ao longo dos anos, ele desenvolveu uma variedade de novas estratégias de engenharia de células para desenvolver tipos específicos de células neurais em cultura. Mais notavelmente, ele desenvolveu protocolos para a transição (ou "diferenciação") de humanos células estaminais pluripotentes em neurais e da crista neural tecidos e para a geração de neurónios dopaminérgicos funcionais em quantidades em larga escala. Em estudos de longo prazo, Studer demonstrou que essas células não são tumorigênicas, podem se integrar ao cérebro do hospedeiro e podem servir como substitutos funcionais para os neurônios dopaminérgicos da substância negra que morrem na doença de Parkinson.

Os esforços de pesquisa atuais também incluem direcionar o destino e a idade das células-tronco pluripotentes humanas e usar células-tronco pluripotentes como ferramentas valiosas para modelar doenças humanas, como disautonomia familiar , doença de Hirschsprung , distúrbios do neurodesenvolvimento, como autismo , doenças relacionadas aos melanócitos , bem como mecanismos de envelhecimento. Nas pesquisas sobre envelhecimento, ele também foi um dos primeiros a manipular a idade celular em linhagens derivadas de pluripotentes.

Outras contribuições importantes incluem a diferenciação dirigida de células-tronco embrionárias de transferência nuclear e células-tronco partenogenéticas em tipos específicos de neurônios. Seu laboratório também foi o primeiro a demonstrar a "clonagem terapêutica" em um modelo de camundongo de um distúrbio do sistema nervoso central.

No geral, a longa investigação de Studer em doenças neurológicas, como a doença de Parkinson e aplicações clínicas de células-tronco, ajudou a avançar no campo da terapia de reposição celular. Ele atualmente também lidera um consórcio multidisciplinar para buscar a aplicação de neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco humanas para o tratamento da doença de Parkinson.

Educação e carreira

Studer, natural da Suíça, formou-se na faculdade de medicina em 1991 e obteve seu doutorado em neurociência em 1994 na Universidade de Berna . Lá, ele trabalhou com Christian Spenger, culminando no primeiro ensaio clínico de transplante de tecido fetal para a doença de Parkinson na Suíça em 1995. No ano seguinte, ele se juntou ao laboratório de Ronald McKay no Instituto Nacional de Saúde ( NIH ) para investigar como as células neurais poderiam ser isolado, cultivado e diferenciado para produzir neurônios com o objetivo de restaurar a função cerebral em modelos de camundongos com doença de Parkinson.

Em 2000, Studer mudou-se para a cidade de Nova York, onde iniciou seu próprio programa de pesquisa no Memorial-Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) com foco na exploração de células-tronco e reparo do cérebro. Ele também estabeleceu o Sloan-Kettering Center for Stem Cell Biology e esteve envolvido em uma série de comitês de pesquisa de células-tronco e iniciativas, incluindo a Tri-Institutional Stem Cell Initiative, (uma colaboração entre Memorial-Sloan Kettering Cancer Center , Rockefeller University , e Weill-Cornell Medical College ), Michael J. Fox Foundation para a pesquisa da doença de Parkinson e a New York Stem Cell Foundation.

Em 2016, Studer se tornou um cofundador científico da BlueRock Therapeutics, uma empresa de biotecnologia para desenvolver terapias com células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) para doenças degenerativas como doença de Parkinson e insuficiência cardíaca. Seu lançamento foi produto de uma joint venture entre a Versant Ventures e a Bayer AG, com um investimento de US $ 225 milhões - um dos maiores financiamentos de série A para uma empresa de biotecnologia. Em 2019, a BlueRock foi adquirida pela Bayer AG, em uma transação avaliada em até US $ 1 bilhão.

Prêmios e associações

Publicações selecionadas

  • Studer, Lorenz e Viviane Tabar. "Os enxertos da doença de Parkinson se beneficiam do fator de crescimento no momento certo." Nature (2020).
  • Cornacchia, Daniela, et al. "A privação de lipídios induz um estado intermediário estável, ingênuo para iniciado de pluripotência em PSCs humanos." Cell Stem Cell 25.1 (2019): 120-136.
  • Cederquist, Gustav Y., et al. "Especificação de identidade posicional em organoides do prosencéfalo." Nature Biotechnology 37.4 (2019): 436-444.
  • Kishinevsky, Sarah, et al. "Redes de chaperomes incorporando HSP90 como biossensores para vias relacionadas a doenças em neurônios de dopamina do mesencéfalo específicos do paciente." Nature Communications 9.1 (2018): 1-15.
  • Fattahi, Faranak, et al. "Derivando linhagens ENS humanas para terapia celular e descoberta de drogas na doença de Hirschsprung." Nature 531.7592 (2016): 105-109.
  • Tabar, Viviane e Lorenz Studer. "Células-tronco pluripotentes na medicina regenerativa: desafios e avanços recentes." Nature Reviews Genetics 15.2 (2014): 82-92.
  • Dincer, Zehra, Jinghua Piao, Lei Niu, Yosif Ganat, Sonja Kriks, Bastian Zimmer, Song-Hai Shi, Viviane Tabar e Lorenz Studer. "Specification of Functional Cranial Placode Derivatives from Human Pluripotent Stem Cells" Cell Reports Volume 5, Issue 5, p1387-1402, 12 de dezembro de 2013.
  • Kriks, Sonja, Jae-Won Shim, Jinghua Piao, Yosif M. Ganat, Dustin R. Wakeman, Zhong Xie, Luis Carrillo-Reid et al. "Neurônios dopaminérgicos derivados de células ES humanas enxertam com eficiência em modelos animais da doença de Parkinson." Nature 480, no. 7378 (2011): 547-551.
  • Chambers, Stuart M., Christopher A. Fasano, Eirini P. Papapetrou, Mark Tomishima, Michel Sadelain e Lorenz Studer. "Conversão neural altamente eficiente de células humanas ES e iPS por dupla inibição da sinalização SMAD." Nature Biotechnology 27, no. 3 (2009): 275-280.
  • Tabar, Viviane, Mark Tomishima, Georgia Panagiotakos, Sayaka Wakayama, Jayanthi Menon, Bill Chan, Eiji Mizutani et al. "Clonagem terapêutica em ratos parkinsonianos individuais." Nature Medicine 14, no. 4 (2008): 379-381.
  • Lee, Gabsang, Hyesoo Kim, Yechiel Elkabetz, George Al Shamy, Georgia Panagiotakos, Tiziano Barberi, Viviane Tabar e Lorenz Studer. "Isolamento e diferenciação dirigida de células-tronco da crista neural derivadas de células-tronco embrionárias humanas." Nature Biotechnology 25, no. 12 (2007).
  • Wakayama, Teruhiko, Viviane Tabar, Ivan Rodriguez, Anthony CF Perry, Lorenz Studer e Peter Mombaerts. "Diferenciação de linhas de células-tronco embrionárias geradas a partir de células somáticas adultas por transferência nuclear." Science 292, no. 5517 (2001): 740-743.
  • Studer, L., V. Tabar e RD McKay (1998) O transplante de precursores mesencefálicos expandidos leva à recuperação em ratos Parkinsonianos. Nature Neuroscience 1: 290-295.

Referências